Les chercheurs chinois de l’hôpital Huashan, affilié de l’Université Fudan à Shanghai, sont devenus le premier mondial à découvrir FAM171A2, une nouvelle cible thérapeutique pour traiter la maladie de Parkinson, selon une recherche publiée dans la revue Science vendredi.
Dirigée par Yu Jintai, chef adjoint du département de neurologie de l’hôpital Huashan, l’équipe a également identifié un médicament candidat qui peut ralentir la progression de la maladie de Parkinson en fonction de cette nouvelle constatation. Cette découverte a été faite après cinq ans de recherche.
La recherche a également été menée sous les auspices du National Center for Neurological Diseases et du National Key Laboratory of Brain Function et Brain Diseases.
La maladie de Parkinson est la deuxième maladie neurodégénérative la plus courante après la maladie d’Alzheimer et affecte sérieusement la vie quotidienne des patients. Les médicaments traditionnels et les traitements chirurgicaux ne traitent que des symptômes de la maladie de Parkinson et ne bloquent pas sa progression.

Le nombre de personnes atteintes de la maladie peut atteindre 13 millions d’ici 2040, les patients chinois représentant près de la moitié.
L’alpha-synucléine pathologique est une protéine pathogène clé de la maladie. Son agrégation peut perturber la fonction normale des neurones et conduire à leur mort. Il peut également se propager, endommageant les neurones sains adjacents. Lorsqu’elle affecte différentes régions du cerveau, elle peut provoquer des symptômes moteurs tels que la bradykinésie, les tremblements au repos et la rigidité, ainsi que les déficiences cognitives comme la mémoire.
La dernière percée a identifié FAM171A2 comme le récepteur crucial médiant la transmission de l’alpha-synucléine pathologique. Sur la base de la découverte, de nouveaux médicaments pourraient être développés pour ralentir la progression de la maladie.
En utilisant des technologies d’intelligence artificielle, l’équipe a constaté que le bemcentinib peut être un candidat après avoir dépris plus de 7 000 composés. Des expériences ont montré que cette molécule peut entraver la liaison de la protéine FAM171A2 et de l’alpha-synucléine pathologique et supprimer l’absorption de fibrilles de protéines pathogènes par les neurones dopaminergiques.
L’équipe a demandé un brevet international pour le traitement de la maladie de Parkinson en ciblant FAM171A2. Ensuite, ils effectueront des recherches précliniques, dans l’espoir de développer un traitement efficace pour les patients atteints de la maladie de Parkinson.
