Après avoir reçu un traitement utilisant des cellules immunitaires issues de la bio-ingénierie et modifiées par CRISPR, deux hommes et une femme atteints de maladies auto-immunes graves sont entrés en rémission. Les trois patients chinois sont les premiers à recevoir un traitement pour des maladies auto-immunes utilisant des cellules immunitaires modifiées fabriquées à partir de cellules de donneurs plutôt que de cellules autologues. Cette évolution marque le début de la fabrication en série de ces traitements.
M. Gong, un habitant de Shanghai âgé de 57 ans, est l’un des récipiendaires. Il souffre de sclérose systémique, une maladie qui endommage le tissu conjonctif et peut provoquer des lésions organiques et un durcissement de la peau. Il affirme que trois jours après avoir commencé la thérapie, il pouvait à nouveau bouger ses doigts, ouvrir la bouche et sentir sa peau se détendre. Il est retourné travailler à son bureau deux semaines plus tard. Il déclare, plus d’un an après le traitement : « Je me sens très bien ».
Une demi-douzaine de produits contenant des cellules immunitaires modifiées, connues sous le nom de cellules CAR-T du récepteur d’antigène chimérique, sont approuvées aux États-Unis. Ces cellules se sont révélées très prometteuses dans le traitement des cancers du sang et peuvent également être utilisées pour traiter des maladies auto-immunes comme la sclérose en plaques et le lupus. , où des cellules immunitaires malveillantes libèrent des auto-anticorps qui attaquent les propres tissus de l’organisme. Cependant, comme la thérapie est personnalisée et dépend généralement des cellules immunitaires d’un individu, elle est coûteuse et prend du temps.
L’expérience est la première à publier des résultats sur les maladies auto-immunes et elle est dirigée par Xu Huji, rhumatologue à l’Université de médecine navale de Shanghai. Le mois dernier, les résultats ont été publiés dans Cell. Les patients sont restés en rémission pendant près de six mois après le traitement. Selon Xu, deux douzaines de personnes supplémentaires ont reçu le traitement dérivé d’un donneur ainsi qu’un produit légèrement modifié. Il affirme que la plupart des résultats ont été favorables.
« Les résultats cliniques sont phénoménaux », déclare Lin Xin, immunologiste à l’Université Tsinghua qui dirige un essai distinct utilisant des cellules CAR-T dérivées de donneurs pour traiter le lupus.
Les lymphocytes T, qui sont des cellules immunitaires, proviennent généralement du patient qui suit une thérapie cellulaire CAR-T. Le corps du receveur récupère les cellules après qu’elles aient été enrichies avec des protéines CAR qui ciblent spécifiquement les cellules B.
Les cellules CAR-T ont commencé à fonctionner après avoir été injectées dans les hôtes. Ils ont proliféré, attaqué et éliminé toutes les cellules B, y compris les cellules nocives liées aux maladies auto-immunes. Les cellules T issues de la bio-ingénierie ont persisté pendant des semaines chez les receveurs avant de disparaître en grande partie. De nouvelles cellules B saines ont fini par proliférer à nouveau, mais aucune cellule pathogène n’a proliféré. Les personnes atteintes de maladies auto-immunes qui ont reçu des cellules CAR-T fabriquées à partir de leurs propres cellules ont présenté une réaction similaire.
Selon Nature, un produit CAR-T générique, en cas de succès, permettrait aux sociétés pharmaceutiques d’augmenter leur production, réduisant potentiellement considérablement les coûts et les délais de production à l’avenir, et d’être en mesure de répondre aux besoins d’un grand nombre de patients. En attendant, il reste toutefois à voir si les patients atteints de maladies auto-immunes traités avec des cellules CAR-T dérivées d’un donneur seront confrontés à d’autres risques.
