Tofersen, un médicament ciblé par le gène révolutionnaire pour les patients de sclérose latérale amyotrophique (SLA), a été lancé commercialement par le géant pharmaceutique Biogen en Chine mardi, marquant une étape clé vers le traitement de cette maladie mortelle.
La SLA détruit progressivement les motoneurones dans le cerveau et la moelle épinière, entraînant une faiblesse musculaire, une atrophie et une insuffisance respiratoire généralement mortelle dans les trois à cinq ans.
La première injection a été administrée au troisième hôpital de l’Université de Pékin, ce qui signifie la disponibilité clinique de la première thérapie chinoise ciblant la SLA causée par la superoxyde dismutase 1 (SOD1) des mutations génétiques (SOD1-ALS).
SOD1 est le premier gène provoquant la SLA identifié et le gène pathogène le plus courant chez les patients chinois de la SLA. SOD1-ALS se manifeste souvent vers l’âge de 50 ans, en commençant dans les membres avec des dommages combinés en supérieur des motoneurons supérieur et inférieur.
Tofersen, un oligonucléotide antisens (ASO), fonctionne en réduisant la synthèse de la protéine SOD1 toxique, ralentissant ainsi les lésions motrices et la progression de la maladie.
Cette médecine de précision pour la SLA a été approuvée en Chine en septembre 2024. Son lancement commercial répond à un besoin critique et aux pionniers une nouvelle ère de diagnostic de précision et de traitement de la SLA en Chine, tirée par les stratégies et politiques nationales de maladies rares accélérant un accès innovant.
« Pour la SLA, en particulier les SOD1, la détection précoce, le diagnostic et le traitement sont primordiaux », a déclaré le professeur Fan Dongsheng du Département de neurologie de l’Université de Peking, troisième hôpital.
« Le lancement du médicament est un point de repère, ouvrant l’ère chinoise de la thérapie ciblée de la SLA. Nous exhortons les tests génétiques et le diagnostic standardisés pour aider les patients éligibles à accéder à cette percée pendant la fenêtre de traitement cruciale », a déclaré Fan.
Wang Jinhuan, président du Pékin Oriental Rain ALS Care Care, a exprimé l’excitation de la communauté des patients.
« Les patients SOD1-ALS manquent depuis longtemps des traitements efficaces. Le médicament enflamme l’espoir. Nous apprécions profondément le soutien politique national, l’engagement scientifique de Biogen et les efforts de collaboration apportant cette innovation en Chine », a déclaré Wang.
Ding Weibo, chef de la région de Biogen Asie-Pacifique, a déclaré que le lancement du médicament était une étape importante dans la lutte contre la SLA.
« Son lancement en Chine est rendu possible par des politiques de soutien, une revue réglementaire efficace et une collaboration avec les cliniciens et les groupes de patients », a déclaré Ding.
